科学家发现首个CRISPR/Cas9关闭开关：为基因编辑提供可控性

本文摘要：CRISPR/Cas9基因组编辑正在很快转变生物医学研究，但新技术仍未清楚。该技术可以无意中在基因组中产生过多或不必须的转变，并产生非靶标基因突变，容许了在化疗应用于中的安全性和功效。 现在，Cell公开发表的一项新的研究，马萨诸塞医学院和多伦多大学的研究人员找到了CRISPR/Cas9活性的第一个未知的重开电源，为编辑获取了更大的可控性。

CRISPR/Cas9基因组编辑正在很快转变生物医学研究，但新技术仍未清楚。该技术可以无意中在基因组中产生过多或不必须的转变，并产生非靶标基因突变，容许了在化疗应用于中的安全性和功效。　　现在，Cell公开发表的一项新的研究，马萨诸塞医学院和多伦多大学的研究人员找到了CRISPR/Cas9活性的第一个未知的重开电源，为编辑获取了更大的可控性。　　　　ErikJ.Sontheimer,PhD,professorintheRNATherapeuticsInstituteatUMassMedicalSchoolCredit:UniversityofMassachusettsMedicalSchool　　图片来源：MedicalPress　　马萨诸塞医学院RNA化疗学院教授ErikJ.Sontheimer博士，分子遗传学教授AlanDavidson和多伦多大学生物化学助理教授KarenMaxwell博士检验了三种天然产生诱导Cas9酶的蛋白质。

这些蛋白质称作外用-CRISPR，具备切断Cas9核酸酶的DNA切割成的能力。　　Sontheimer博士说道，CRISPR/Cas9很简单，因为它引进了特定的染色体脱落，可以利用它来创立基因组编辑，但因为染色体脱落有可能是危害的，有可能持续过于宽了。现在缺乏可信的方法来重开Cas9，一旦它早已在细胞开始编辑，如果可以在准确的编辑已完成之后重开，那么问题就解决问题了。

在此，我们报导了第一个未知的Cas9天然活性抑制剂。　　Davidson博士说道，CRISPR十分强劲，但我们必需需要重开它的编辑。

这是一个十分基本的工具箱，将不会给研究人员更好的信心用于基因编辑。　　CRISPR/Cas9是细菌和古细菌在长年演化过程中构成的一种适应性免疫系统防卫，能用来对付侵略的病毒及外源DNA。它由两个部分构成：分子刀（Cas9），其有效地切割成DNA，但在其天然状态下是枪机的；RNA导向复合物，寻找碱基有序的基因序列时关卡Cas9，从而确认准确的切割成位点。

这些一行RNA由CRISPR挤满的规则间隔的短回文反复序列或CRISPR阵列产生，其所含过去病毒感染的基因组的残余物。通过Cas9核酸酶靶向切割成和灭活这些病毒，CRISPR/Cas9为细菌细胞获取适应性免疫系统防卫。

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